Одним из значительных событий в биохимии и молекулярной биологии последних лет стало обнаружение каталитических свойств у полирибонуклеотидов, впоследствии выделенных в отдельный класс каталитически активных молекул рибонуклеиновых кислот и получивших название «рибозимы».
Возможность РНК осуществлять ферментативные функции привела к переосмыслению РНК в биологии и химии, поскольку считали, что эти функции выполняют только белки. Рибозимы специфически расщепляют фосфодиэфирную связь в молекуле РНК.
Из-за небольших размеров (50—400 рибонуклеатидов) они являются очень удобной моделью как для изучения механизма действия каталитических РНК, так и для практического применения. Весьма интенсивно, особенно в последние годы, развиваются исследования рибозимов, связанные с использованием их в качестве терапевтических и профилактических агентов. В частности, как удобные и эффективные инструменты для ингибирования экспрессии генов клеточного и вирусного происхождения рибозимы открывают путь к созданию новых подходов к профилактике, терапии вирусных инфекций, опухолевых и наследственных заболеваний. Кроме того, для нужд сельского хозяйства принципиально возможно создание трансгенных растений и животных, стабильно синтезирующих рибозимы строго направленного действия — против определенных патогенов. Такие животные и растения будут обладать устойчивостью к определенным инфекциям вирусного или бактериального происхождения. Особую ценность рибозимам, как потенциальным профилактическим и терапевтическим агентам, придают их практически абсолютная специфичность и нетоксичность.
Создание антисмысловых молекул с рибозимной активностью приводит не только к образованию комплекса с РНК-мишенью, но и расщеплению в ней определенной фосфодиэфирной связи.
Дальнейшее применение рибозимов в качестве профилактических и терапевтических агентов будет зависеть от разработки оптимальных способов переносов, эффективности и стабильности рибозимов. Существуют две основные стратегии доставки рибозимов в клетки: экзогенный перенос — доставка в клетку синтезированной in vitro рибозимной РНК и эндогенный перенос — введение в клетки генов, кодирующих рибозимы. Экзогенный способ осуществляется с помощью липосом катионных липидов и других методов.
Для осуществления эндогенного способа используют плазмидные или вирусные векторы. В качестве вирусных векторов применяют ретровирусы, аденовирусы и др.
В настоящее время были испытаны с положительным эффектом рибозимы для блокирования репродукции вирусов гриппа, иммунодефицита человека, гепатита С, лимфоцитарного хориоменингита и др.